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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

古老夏布，织就新锦绣（护文化遗产 彰时代新义）******

    支持传习授徒，加快非遗产品走向市场，江西宜春袁州区——

    古老夏布，织就新锦绣（护文化遗产 彰时代新义）

    本报记者 朱磊 王丹

    核心阅读

    夏布，是以苎麻为原料手工纺织而成的麻布，织造技艺历史悠久。为了推动非遗的传承创新，江西宜春袁州区鼓励设立非遗研究基地，支持传承人传习授徒，加快工艺产品推向市场，进一步提升传承人技能艺能。如今，古老夏布变身版画、灯具、帆布袋等，为更多人所知，也日益赋彩生活。

    走进江西省宜春市袁州区隐逸轩工作坊，只见一只花纹繁复、色泽玲珑的花瓶立在桌上。看去像是瓷器，拿在手中掂量却质地轻薄。“这个瓶子啊，是‘布’做的。”工作坊负责人王春根笑着卖起关子。

    在袁州区，活跃着一群和王春根一样守护古老夏布的人，他们有的致力于钻研非遗技艺，培养年轻传承者；有的坚持寻找非遗与市场的结合点；还有的聚拢懂得夏布织造的人，带动乡村振兴。

    袁州区也努力为这群人提供更大的舞台：探索建立代表性传承人认定和退出机制、考核奖惩激励制度。鼓励设立传承人工作室、非遗研究基地，支持非遗代表性传承人开展教学研究、传习授徒，加快工艺产品推向市场，进一步提升传承人技能艺能。

    钻研技艺，匠心守护古老非遗

    夏布，是以苎麻为原料手工纺织而成的麻布。早在周代，中国就已用自然发酵方法加工麻料。唐宋以来，宜春以生产优质苎麻著称，袁州夏布历史悠久。

    “苎麻纤维是中空的，它吸湿排汗、抗菌防臭，特别适合夏天使用。”出生于宜春万载县的王春根说，“我是从小睡着夏布帐子、穿夏布衣裳长大。”

    大学毕业后，王春根偶然察觉到古老夏布的困局。“2008年，被评为国家级非遗的夏布织造技艺在广场上现场展演，我自豪地和周围人介绍家乡的宝贝，大家却都不太了解。”那两年，每逢春节回乡，王春根就去问村里的老人，夏布如何了？在得知夏布因缺乏创新、市场不畅导致生产后继无人、千年技艺濒临失传后，王春根坐不住了。

    王春根尝试将夏布加工成折扇、做成衣服，但市场接受程度都不理想。他从博物馆里一块东周时期的苎麻印花布中得到启发：夏布上能否进行版画创作？

    “如果能结合我们宜春本地的夏布，使用丝网创作的方式将民俗画搬到夏布上，肯定会有不一样的效果。”王春根与宜春籍书画艺术家任静一拍即合，宜春夏布版画就此诞生。

    2011年，王春根牵头成立了夏布印花质量控制小组，在不到半年的时间里，先后试制了500多个印版，印坏了1万多片夏布，终于掌握现代丝网分色制版技术，解决了使用丝网版画技艺对夏布进行图案处理这一规模化生产难题。在夏布上进行创作，结合电脑技术可以做到标准化分色、调色，从而实现标准化量产。新创造出的版画图案，还可以印制到夏布制成的帆布包袋、帐子、茶席等装饰、实用物品中。

    创新设计，夏布走进日常生活

    穿针、引线、搓捻、编织……上下翻飞，一只由夏布制作的蝴蝶就出现在李凤娟手下。90后李凤娟是宜春职业技术学院的毕业生，也是王春根的得意门生之一，如今她正努力让这项古老非遗为更多人所看见。

    在袁州区，非遗进社区、非遗进校园等常态化活动，推动了夏布制作、版画、脱胎漆器等传统美术、传统技艺及其他传统工艺融入生活。在此推动下，夏布的传承与创新都取得了不错的效果。2016年，王春根与宜春职业技术学院合作创建了宜职众创空间，自己也成为学院在校外的“双创”导师，带动学生创新创业项目80多个，参与创业人数900多人。任静开办了宜春夏布画非遗传习所，传授夏布画核心技艺，并在中小学课堂授课，先后培养夏布画学生300多人。

    “2016年，大二的我加入众创空间下设的非遗社团，为基地提供夏布画作。”李凤娟学习美术设计出身，一次偶然的机会，她在老师的指导下做了一盏手工灯。正是那一盏灯，激发了她的创业灵感。结合自己在社团创作夏布画的经历，李凤娟设计出自己的作品——夏布灯。

    不同的纺织手法，能产出不同的夏布。有粗质麻条，亦有柔软细腻。配以不同的染印工艺，夏布可有千万变化，不同组合之下，更能做成各类造型别致的装饰物。夏布灯的概念和系列作品大受欢迎，2019年，由李凤娟领衔的“素手工坊”项目获得第五届江西省“互联网+”大学生创新创业大赛铜奖。

    2018年，李凤娟从学校毕业，工坊也越开越大。从工作室到研学基地，从夏布饰品、夏布灯、夏布枕到帆布袋，夏布衍生出众多可能性。尤其是体验夏布制作的研学课程，自今年8月研学基地开业以来，已经吸引了数千名孩子参与。

    “想让夏布流传下去，还是要让更多人接触，要归于生活。”李凤娟说。如今，她正在酝酿自己的新作品：丝瓜络和夏布相结合的灯具。把晒干的瓠子慢慢剥掉外皮，留下纹络，再将夏布与之拼接，由此作为灯具外壳。在工作室，已经有几盏成品灯，一抹柔光散开，照出了夏布的千变万化。

    发展产业，带动乡亲就业增收

    在袁州区洪塘镇袁桂香的家里，靠墙一侧机器嘎吱作响，屋内悬挂着几段织成的夏布，袁桂香脚下不停，一手控制织布机，一手操作梭子，只见梭子在纱线上快速移动，一块夏布就这样在经纬纵横中织就。

    今年71岁的袁桂香曾是贫困户。2019年开始，有着夏布织造手艺的袁桂香，进入钟福才担任厂长的洪塘镇诚信夏布厂务工，每天收入近百元。

    近年来，为了解决苎麻原材料不足等问题，王春根积极推动工坊和过去生产夏布的乡镇展开合作。在钟福才的夏布厂，夏布生产均采用全手工制作工艺，他也是袁州区夏布制作技艺代表性传承人。

    如今，通过采取“公司+工坊+农户”的方式，王春根在万载县、袁州区及宜阳新区等地设立苎麻制品专业合作社和苎麻制品厂，形成了差异化的宜春苎麻非遗产品线。这些工坊吸纳300多人参与到苎麻种植、麻料加工、夏布织造、苎麻纸捞制等传统手工技艺中来，带动了乡亲们就业增收。

    夏布产业的发展，让王春根对于苎麻创意产业有了更多的思考和信心。

    王春根成立了“复活”苎麻纸古法工艺的团队，反复试验研究，最终于2014年“复活”失传的苎麻纸古法工艺。2015年“一种苎麻纸的制作方法”获得国家发明专利证书。2016年12月，“万载苎麻纸手工制作技艺”被列入江西省第五批省级非物质文化遗产代表性项目名录。

    复活古法的同时，王春根也开发新产品。截至目前，他共孵化出20多个宜春苎麻非遗IP，研发生产的夏布苎麻制品近100个系列，单品数量达1600多个。“苎麻易种易管理，年年都会重新生发，一年可收获三四次麻皮。”王春根说，“希望通过传承、创新、创业，推动大众参与，推动产业发展。”他最大的心愿就是让夏布苎麻产业“活”起来，“匠从八方来，麻品天下走。”

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）